r google-plus facebook twitter linkedin2 nujij M Monitor Nieuwsbrief pdclogo man met tas twitter boek

Goedkeuring voor kostbare behandeling ernstige spierziekte

dinsdag 19 mei 2020, 19:05

BRUSSEL/BASEL (ANP) - Een kostbare gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met de spierziekte SMA is voorwaardelijk goedgekeurd door de Europese Commissie. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder al positief over het middel Zolgensma.

De eenmalige behandeling voor spinale musculaire atrofie kost bijna 2 miljoen euro. Nederland telt ongeveer tien patiëntjes, wereldwijd zijn het er zeker 15.000. Een sms-actie voor een zieke baby in Vlaanderen bracht vorig jaar in korte tijd bijna 1,9 miljoen euro op.

De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen.

De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. België gaat samen met Nederland en Ierland in onderhandeling met de producent, laat minister van Volksgezondheid Maggie De Block weten. "We willen het medicijn graag zo snel mogelijk ter beschikking stellen van de Belgische patiënten. Door samen met Nederland en Ierland te onderhandelen, willen we de prijs voor de behandeling drukken."

Terug naar boven